クイックアンサー — SS-31(エラミプレチド)とは何ですか?
SS-31 (別名: Elamipretide または Bendavia)は、選択的に結合する合成テトラペプチドであり カルジオリピン ミトコンドリア内膜のカルジオリピンに結合し、ストレス下でのミトコンドリア機能を安定化させます。Szeto-Schiller研究室により開発され、現在Stealth BioTherapeutics社により後期臨床開発が進められており、希少ミトコンドリア疾患に対しFDAのオーファンドラッグ指定を受けています。研究用として5mgから50mgの凍結乾燥バイアルで提供され、実験目的に限ります。
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| 仕様 | 詳細 |
|---|---|
| CAS番号 | 736992-21-5 |
| 分子式 | C32H49N9O5 |
| 分子量 | 639.80 Da |
| 配列 | D-Arg-2′,6′-Dmt-Lys-Phe-NH2 (Bendavia、MTP-131) |
| 形態 | 凍結乾燥粉末(または供給時の形態) |
| 純度 | ≥99%(HPLC検証済み、COAはご要望に応じて提供) |
| 保管方法 | 凍結乾燥品:使用時在庫は2~8℃(冷蔵)に保管。未開封バイアルの長期保管には−20℃。再溶解後:2~8℃で約30日以内に使用。光から保護してください。再溶解液の凍結融解は避けてください。 |
| 溶解性 | 静菌水(推奨)または短時間使用の場合は滅菌水 |
| 研究用途 | 実験室研究用のみです。ヒトまたは動物の診断・治療目的には使用しないでください。 |
SS-31(エラミプレチド)とは何ですか?
SS-31 は合成細胞透過性テトラペプチド(D-Arg-2’6′-dimethyl-L-Tyr-L-Lys-L-Phe、略称 Szeto-Schiller 31)は、1990年代よりコーネル大学ワイル医科大学院のHazel SzetoとPeter Schillerによって開発されました。また、医薬品開発名としては、 Elamipretide KYC(Know Your Customer) Bendavia, 、臨床開発は Stealth BioTherapeutics.
ほとんどの研究用ペプチドが細胞表面受容体に結合するのとは異なり、SS-31は ミトコンドリア標的薬剤 細胞膜とオルガネラ膜を通過してミトコンドリア内膜に到達し、そこで結合する カルジオリピン — その部位に特有のリン脂質です。この選択的な脂質結合がその作用機序を支え、SS-31を他のほぼすべての研究用ペプチドと区別するものです。
分子量約640 Da。SS-31は FDA希少疾病用医薬品指定 原発性ミトコンドリアミオパチーに対して付与されており、複数のヒト臨床試験の対象となっています。— これにより、ほとんどの研究用ペプチドよりも臨床開発パイプラインの先に位置付けられます。当サイトでは高純度の凍結乾燥粉末として提供されています 研究室研究用のみです (Stealth社の臨床製品は別途規制された治療薬です)。より詳細な作用機序、Szeto研究室の研究史、臨床試験の背景については、当サイトの SS-31研究ガイド.
作用メカニズム — カルジオリピンを標的としたミトコンドリア安定化
SS-31のメカニズムは、研究用ペプチドの中でも独特です。その標的が受容体タンパク質ではなく、リン脂質であるためです。相互に関連する次の3つの効果が、その薬理作用を定義します。
- カルジオリピン結合 — SS-31はミトコンドリア内膜上のカルジオリピンに選択的に結合します。カルジオリピンは、ほぼこの部位にのみ存在する特徴的な脂質であり、クリステ(電子伝達系複合体が集まる折り畳まれた内膜表面)の構造に不可欠です。SS-31の結合は クリステの形態を安定化させ、 通常であればクリステの崩壊やミトコンドリア機能障害を引き起こすストレス時に。
- ROS低減と電子伝達系の維持 — クリステ構造を維持することで、SS-31は電子伝達系複合体の適切な組織化を維持し、ATP合成を保ち、活性酸素種を発生させる電子の「漏出」を低減します。虚血再灌流の研究モデルでは、これにより酸化損傷が軽減され、ミトコンドリア機能が維持されます。
- チトクロムc放出の防止 — ミトコンドリアのアポトーシスは、膜間腔から細胞質へのチトクロムcの放出によって始まります。クリステ構造を維持することで、SS-31はチトクロムcの局在を保持し、重要なアポトーシスの引き金を阻害します。これは、心臓の虚血再灌流における研究シグナルの中心です。
実用的な研究上の意味合い:SS-31はミトコンドリアを標的としたリファレンス研究ペプチドです。他のペプチドが細胞表面受容体に作用するのに対し、SS-31は細胞小器官内部で作用し、代謝ストレス、虚血、老化の研究モデルにおいてミトコンドリア機能を維持します。
公表された研究用途
SS-31は、以下の研究分野の実験室研究で使用されています:
- 原発性ミトコンドリア病研究 — バース症候群を含む希少ミトコンドリアミオパチーの研究;SS-31はこの適応症についてFDAの希少疾病用医薬品指定を受けています。
- 心臓関連の研究 —心不全、虚血再灌流、心筋症、心毒性レスキュー研究 (Szeto, AAPS J 2014)
- 腎臓関連の研究 —急性腎障害、虚血再灌流、慢性腎臓病研究 (Birk et al., J Am Soc Nephrol 2013)
- 老化研究 —加齢に伴うミトコンドリア機能障害、骨格筋の老化(サルコペニア)、一般的な細胞老化マーカー
- 神経保護研究 —ミトコンドリア機能障害が原因となる虚血性脳卒中および神経変性研究
- サルコペニア研究 —骨格筋ミトコンドリア機能と加齢に伴う筋肉量減少の研究
- ミトコンドリア作用剤の比較研究 — ~と並べて比較 NAD+ (ミトコンドリア補酵素) と MitoQ(別のミトコンドリア標的型抗酸化物質)を用いたメカニズムの解明
長寿とミトコンドリア研究化合物に関するより広い文脈については、 研究用ペプチドカタログ.
利用可能な力価と濃度
MedsBaseはSS-31(エラミプレチド)を以下の凍結乾燥バイアルサイズで在庫しています:
| バイアル力価 | 代表的な使用例 | パックサイズ |
|---|---|---|
| 5 mg | 短期研究プロトコル、低用量げっ歯類実験用 | 10または20バイアル |
| 10 mg | 標準研究強度、長期げっ歯類研究用 | 10または20バイアル |
| 50 mg | 大規模研究、臨床試験一致用量(40 mg/日)、1 mgあたりのコスト最低 | 10または20バイアル |
50 mgバイアルサイズは、Stealth BioTherapeutics(ステルス・バイオセラピューティクス)のヒト研究で使用された臨床試験の40 mg/日用量と一致します。前臨床のげっ歯類研究では、通常、体重1 kgあたり1~5 mgに合わせたより小型のバイアルが使用されます。すべての規格は、99%以上のHPLC純度の凍結乾燥粉末として供給されます。
SS-31と他のミトコンドリア/長寿化合物の比較
SS-31は、ミトコンドリアを標的とした研究用化合物の中でも、まだ少数ながら成長しつつあるクラスに属します。主な比較ポイント:
| 評価項目 | SS-31 (Elamipretide) | NAD+ | Epitalon |
|---|---|---|---|
| 主な標的 | カルジオリピン(ミトコンドリア内膜脂質) | サーチュイン、PARP酵素、電子伝達系 | 遺伝子発現、松果体シグナル伝達 |
| 作用機序の証拠 | 強固(複数の研究室、臨床試験) | 非常に強固(十分に特性解析された生化学) | 狭義のグループ(カヴィンソン) |
| 臨床状況 | FDA希少疾病用医薬品指定、第3相試験(バース症候群) | 未承認(静脈内投与での使用) | 未承認 |
| 最も強い研究シグナル | 心筋虚血、腎疾患、サルコペニア | 長寿、エネルギー、DNA修復 | テロメア、概日リズム |
| 一般的な研究用量 | 5~40 mg/日(臨床);1~5 mg/kg(前臨床) | 50~100 mg 毎日 | 皮下注射で1日5~10 mg |
SS-31が特異的である理由は、ミトコンドリア脂質を直接標的とする唯一の研究ペプチドだからです。研究者はしばしばこれを NAD+ (相補的なサーチュイン経路のカバレッジのため)および Epitalon 多経路の長寿研究プロトコルにおける.
保管方法と再溶解
再溶解前: 凍結乾燥バイアルは元の包装のまま2~8°Cで冷蔵保存し、最長36ヶ月間安定です。粉末の凍結融解サイクルは避けてください。
再溶解手順: 上記の表に従い、ペプチドバイアルの側壁に沿って静菌水を注入します。静かに旋回させてください — 行う しません 振らずに、完全に溶解するまで5~10分間静置します。溶液は澄明で無色である必要があります。
完全に再溶解した溶液は、無色透明である必要があります。 2~8°Cで冷蔵保存し、30日以内に使用してください。再構成後は凍結しないでください。
よくある質問
SS-31は研究でどのような目的に使用されますか?
SS-31(エラミプレチド)は、ミトコンドリア病(バース症候群を含む)、心筋虚血再灌流、心不全、急性腎障害、慢性腎臓病、加齢性ミトコンドリア機能障害、サルコペニア、神経保護を研究する実験室研究で使用されています。FDAの希少疾病用医薬品指定を受けていますが、現在は しません まだFDAの治療薬としての承認は受けていません。ここでの販売は厳密に研究用のみです。
SS-31は他の研究用ペプチドとどのように異なりますか?
SS-31が独特である理由は、その標的が カルジオリピン — ミトコンドリア内膜上のリン脂質 — であり、細胞表面受容体ではないためです。細胞透過性があり、ミトコンドリアマトリックスに到達してクリステ構造を安定化し、電子伝達系の機能を維持します。他のほぼすべての研究用ペプチドは細胞表面の受容体に結合します。
SS-31の典型的な研究用量はどれくらいですか?
Stealth BioTherapeutics社の臨床試験では40 mgの皮下注射を毎日使用しました。前臨床のげっ歯類研究では通常、体重1 kgあたり1~5 mgを毎日使用します。10 mgのバイアルを2.0 mLの静菌水で溶解すると5.0 mg/mLの濃度となり、U-100シリンジの100目盛りで5 mgが投与できます。
SS-31はFDA承認されていますか?
SS-31(エラミプレチド)は、原発性ミトコンドリアミオパチーに対してFDA希少疾病用医薬品指定を受けており、Stealth BioTherapeutics社により後期臨床開発段階にあります。現在は しません まだ完全にFDA承認されてはいません。研究用のみの供給業者によって販売されるすべてのSS-31は、臨床試験治療薬ではなく、研究所での調査用です。
「SS-31」の略語の意味は何ですか?
SS-31は Szeto-Schiller compound 31, 、1990年代から2000年代にかけてミトコンドリア標的ペプチドのSSシリーズを開発したコーネル大学の研究者Hazel SzetoとPeter Schillerにちなんでいます。「31」は、彼らの合成シリーズにおける化合物番号にすぎません。この化合物は後にStealth BioTherapeutics社にライセンス供与され、臨床開発のためにElamipretide(およびBendavia)と改名されました。
SS-31はどのように保管すればよいですか?
凍結乾燥バイアル:2〜8°Cの冷蔵庫で元の包装のまま、最長36ヶ月安定。溶解後溶液:2〜8°Cの冷蔵庫で保存し、30日以内に使用。溶解後溶液は凍結しないでください。
SS-31はどのように再構成すればよいですか?
上記の溶解早見表に従ってください。バイアルの内壁に注射用静菌水を沿わせて注入し、静かに円を描くように回し、完全に溶解するまで5~10分間置きます。絶対に しません 振らないでください。
研究においてSS-31をNAD+と併用することは可能ですか?
はい — これは複数の経路に作用するミトコンドリア研究で一般的な組み合わせです。SS-31はクリステ構造とカルジオリピン依存性の電子伝達系(ETC)機能を安定化させ、; NAD+ 電子伝達系および下流のサーチュイン/PARPシグナル伝達の補酵素基質を提供します。これらのメカニズムは相補的であり、重複しません。
MedsBaseではどの容量のレタルトルチドを取り揃えていますか?
MedsBaseでは、SS-31(エラミプレチド)を5 mg、10 mg、50 mgの凍結乾燥バイアルで取り扱っています。各容量は10バイアル入りまたは20バイアル入りのパックサイズでご利用いただけます。すべてのバイアルはHPLC純度99%以上で供給され、ご要望に応じて分析証明書を発行いたします。
研究においてSS-31は副作用を引き起こしますか?
公表されている前臨床試験および臨床試験の研究では、良好な安全性プロファイルが報告されています。臨床試験文献で最も一般的に報告されている影響は注射部位反応です。SS-31は複数のヒト試験(第2相および第3相)で研究されているため、その安全性プロファイルはほとんどの研究用ペプチドよりもよく特徴付けられています。
SS-31はBendaviaやエラミプレチドと同じですか?
はい。同じ化合物には3つの名称があります: SS-31 (Szeto-Schiller研究指定の元の名称)、, Bendavia (Stealth BioTherapeuticsの初期開発名)、および Elamipretide (国際一般名 / INN)。研究文献では主にSS-31が使用され、臨床試験文献ではエラミプレチドまたはBendaviaが使用されます。
SS-31の半減期はどのくらいですか?
SS-31(エラミプレチド)は、皮下投与後の血漿中半減期が約30~60分と短いですが、ミトコンドリア内膜のカルジオリピンに対する親和性により、ミトコンドリアへの蓄積が持続します。心筋や骨格筋などのミトコンドリアが豊富な臓器における組織半減期は、血漿クリアランスを超えて数時間と推定されています。
SS-31はどのようにしてミトコンドリアを特異的に標的とするのですか?
SS-31は、芳香族-カチオン性の交互構造を持つSzeto-Schillerペプチドです(D-Arg-ジメチル-Tyr-Lys-Phe-NH₂)。この配列により、細胞質レベルの約1,000倍もの濃度でミトコンドリア内膜に蓄積されます。これは、負に帯電したカルジオリピンリン脂質への静電的引力によって媒介されます。カルジオリピンへの結合により、電子伝達系複合体が安定化し、活性酸素種(ROS)の産生が減少します。
SS-31を国際配送で注文できますか?
Yes. MedsBase ships SS-31 worldwide from our dedicated peptide shipping network. Peptide-only orders qualify for our standalone peptide shipping service. Orders ship in temperature-controlled packaging with full tracking.
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参考文献
📖 このペプチドの研究について詳しく知る
エビデンスに基づく完全ガイドをお読みください: SS-31(エラミプレチド)— カルジオリピン標的、ミトコンドリア研究および臨床試験. Szeto-Schillerメカニズム研究、Stealth BioTherapeuticsの臨床開発、心臓/腎臓/神経学的応用、および現実的な研究コンテキストをカバーします。


























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